Исследователи восстановили зрение у мышей с помощью генной терапии

Благодаря новой генной терапии ученым удалось восстановить ослепшие глаза до такой степени, чтобы мыши могли успешно перемещаться между препятствиями. Исследователи хотят проверить свой метод в ближайшее время на людях.

Исследователи из Калифорнийского университета в Беркли, используя неактивный вирус, поместили ген, кодирующий рецептор зеленого света, в глаза слепых мышей. Через месяц было замечено, что до недавнего времени слепые мыши избегали препятствий так же легко, как мыши без проблем со зрением. Исследователи говорят, что обработанные грызуны способны видеть движение, изменения яркости света и даже некоторые мелкие детали на экране iPad, которых будет достаточно, чтобы различить буквы.

По словам авторов исследования, их методика на удивление проста, а результаты исследований на мышах настолько хороши, что они хотели бы проверить подобную генную терапию в клинических испытаниях на людях через три года. Это лечение может помочь людям, потерявшим зрение из-за дегенерации желтого пятна или страдающим от пигментной дегенерации сетчатки, давая им достаточное зрение для эффективного движения. Возможно, было бы также возможно восстановить их способность читать или смотреть телевизор.

Результаты исследования были опубликованы в журнале Nature Communications .

Около 170 миллионов человек в мире живут с возрастной дегенерацией желтого пятна. Болезнь поражает каждого десятого человека старше 55 лет. В свою очередь, наиболее распространенной формой наследственной слепоты, пигментным ретинитом, страдают почти два миллиона человек.

Эхуд Исакофф, профессор молекулярной и клеточной биологии в Калифорнийском университете в Беркли, признал, что есть большая вероятность, что после введения искусственного вируса в глаз пациента, через несколько месяцев он сможет что-то увидеть. – При дегенеративных заболеваниях сетчатки исследования направлены на то, чтобы остановить или замедлить дальнейшие изменения. Терапия, которая может восстановить зрение через несколько месяцев, была бы чем-то удивительным », – сказал он.

Исправление генетического дефекта, ответственного за дегенерацию сетчатки, не является простым. Существует более 250 различных генетических мутаций, ответственных за пигментный ретинит. Около 90 процентов из них убивают клетки фоторецепторов сетчатки – стержни, отвечающие за восприятие форм и движений, а также свечи, чтобы видеть цвета. Но дегенерация сетчатки обычно спасает другие слои клеток сетчатки, включая биполярные и ретинальные ганглиозные клетки, которые могут оставаться здоровыми, хотя они не чувствительны к свету. В тестах на мышах исследователи показали, что можно сделать светочувствительным даже до 90 процентов сетчатки.

Чтобы устранить слепоту у мышей, ученые разработали вирус, направленный на ганглиозные клетки сетчатки, и применили к нему ген, кодирующий светочувствительный белок-опсин. Опсины содержатся в суппозиториях и отвечают за их чувствительность к свету. Вирус передал ген ганглиозным клеткам, которые обычно нечувствительны к свету, что делает их чувствительными к свету и способными посылать сигналы в мозг, которые интерпретируются как зрение.

Соавтор исследования, Джон Фланнери, признал, что после применения гена было трудно различить здоровых мышей и мышей, которые прошли терапию. «Посмотрим, действительно ли это сработает, если мы сможем добиться аналогичного эффекта у людей», - сказал Фланнери.

У мышей исследователи смогли доставить опсин большинству ганглиозных клеток сетчатки. Но чтобы лечить людей, им придется вводить гораздо больше вирусных частиц, потому что человеческий глаз содержит в тысячи раз больше ганглиозных клеток, чем глаз мыши. Тем не менее, команда из Калифорнийского университета в Беркли разработала способ преодолеть это препятствие и получить такой же высокий уровень сенсибилизации ганглиозных клеток, как и у грызунов.

– Мы действительно довольны тем, что наш путь работает. Для этого это очень просто. По иронии судьбы, мы могли бы сделать это 20 лет назад “, сказал Исакофф. В настоящее время исследователи собирают средства для проведения клинических испытаний с участием людей. Они надеются, что это начнется через три года.

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Please enter your comment!
Please enter your name here